病毒可自然感染細胞，它本身就有一套機制可將基因送入細胞核表現(xiàn)，因此為一高效率的基因傳送系統(tǒng)。在利用病毒時，通常是把某個病毒基因拿掉，然后以治療基因取代而制備出具有感染力的病毒。但在設(shè)計任何一種病毒載體時，最重要的便是將病毒本身會致病的基因剔除，同時也須避免病毒發(fā)生突變而產(chǎn)生有傳染力且會致病的病毒。目前常用的病毒有反轉(zhuǎn)錄病毒、腺病毒、腺相關(guān)病毒與簡單病疹病毒等。

　　這些病毒各有其優(yōu)缺點，如反轉(zhuǎn)錄病毒是最早使用也是最普遍的載體，它可將目標基因嵌入細胞染色體，因此可長期表現(xiàn)所需的蛋白質(zhì)，但反轉(zhuǎn)錄病毒只能將基因送入會分裂的細胞，對于體內(nèi)許多不會分裂的細胞，如腦、神經(jīng)細胞，則無法成功。同時，若目標基因被嵌入染色體內(nèi)調(diào)控細胞生長的基因位置，而將其截斷，則可能引發(fā)癌癥。腺病毒則可感染不分裂細胞，同時也已用來作為預(yù)防呼吸道感染的疫苗，因此也可作為基因治療載體，不過臨床實驗中發(fā)現(xiàn)會產(chǎn)生強烈副作用，此乃因腺病毒本身基因也會在細胞內(nèi)表現(xiàn)，而誘發(fā)強烈的免疫反應(yīng)，因此新開發(fā)的載體已作改良將病毒本身基因去除。

　　腺相關(guān)病毒則是另一種可將基因嵌入染色體的病毒，此病毒本身并不會造成病癥，因此相對安全，但在制造此病毒時，須要利用腺病毒提供必要的蛋白質(zhì)，因此在制造腺相關(guān)病毒后，須確保里面并不含有腺病毒才不會造成不必要的副作用；此外，腺相關(guān)病毒本身非常小，醫(yī)學(xué)教.育網(wǎng)搜集整理因此所能攜帶的目標基因大小只能到3.5～4千個堿基對，因而限制了它的用途。至于簡單病疹病毒則可感染神經(jīng)細胞，因此適合用于治療神經(jīng)退化性疾病，如帕金森氏癥、艾茲海默癥等。