在臨床進(jìn)行藥物等治療方法的效果觀察時(shí)，所遇到的影響因素遠(yuǎn)較在實(shí)驗(yàn)室復(fù)雜得多，而且不易控制。因此必須有周密的合乎科學(xué)的試驗(yàn)設(shè)計(jì)，有了它就可以用比較經(jīng)濟(jì)的人力、物力和時(shí)間，最大限度地獲得可靠的資料，并從中得出有說服力的結(jié)論。周密的試驗(yàn)設(shè)計(jì)應(yīng)包括：

1. 試驗(yàn)對(duì)象對(duì)其總體的代表性　臨床上同一疾病其嚴(yán)重程度不一，病人性別、年齡各異，對(duì)個(gè)別特殊對(duì)象的臨床試驗(yàn)，其結(jié)果不一定能代表患病人群總體。因此，在做試驗(yàn)前應(yīng)考慮好對(duì)象的代表性，并作出規(guī)定。

2. 診斷　診斷必須有一定標(biāo)準(zhǔn)。確定診斷標(biāo)準(zhǔn)后必須嚴(yán)格按標(biāo)準(zhǔn)納入及排除試驗(yàn)對(duì)象。標(biāo)準(zhǔn)過寬則易混入假陽性病人。

3. 在均衡和齊同條件下設(shè)立對(duì)照組　對(duì)照組是臨床試驗(yàn)的比較基礎(chǔ)。正確設(shè)置對(duì)照組是試驗(yàn)設(shè)計(jì)的一個(gè)核心問題。在任何科研項(xiàng)目中都需要設(shè)立對(duì)照組，有了對(duì)照才能進(jìn)行比較。對(duì)照的作用在于用對(duì)比鑒別的方法來研究處理因素的效應(yīng)，它可以減少或防止偏倚和機(jī)遇產(chǎn)生的誤差對(duì)試驗(yàn)結(jié)果的影響。尤其對(duì)可自然痊愈及變化的疾病，有季節(jié)變化的慢性病，在以主觀感覺或心理效應(yīng)作為主要觀察指標(biāo)時(shí)，都要有相應(yīng)的對(duì)照，以減少由于自愈、季節(jié)變化和主觀心理效應(yīng)帶來的偏倚。否則會(huì)誤認(rèn)為用一種藥物或一種療法治療某病，病情有好轉(zhuǎn)，該藥就一定有效，或者認(rèn)為該藥無疑是病情好轉(zhuǎn)的主要原因，實(shí)際上并不然。如雞血療法、鹵堿療法、甩手療法等從轟動(dòng)一時(shí)的“百病皆治”到銷聲匿跡的“效果不佳”甚至有副作用。這就是未經(jīng)很好設(shè)計(jì)對(duì)照而犯錯(cuò)誤的例子。

現(xiàn)在所謂保健品的效果宣傳也都回避有無對(duì)照及如何對(duì)照這個(gè)關(guān)鍵問題，而是以引證所謂“專家談話”“用戶來信”某人“親身經(jīng)驗(yàn)”等違反科學(xué)方法的手段作為“證明”。

作為醫(yī)生，必須掌握療效分析的原則，才能對(duì)病人的治療作出正確的決策，并能對(duì)大量虛夸的廣告和不確實(shí)的療效報(bào)告作出自己的判斷，才不至于不自覺地作了“義務(wù)推銷員”而損害病人利益。

嚴(yán)格地說，對(duì)照要求除了少一個(gè)處理因素之外，其他條件均應(yīng)與患者組盡量一致。這就是均衡可比的原則。但是，在臨床實(shí)際中，只要求在主要混淆因素和偏倚來源上均衡可比，就是一個(gè)較好的對(duì)照了。